У США вперше схвалили препарат, створений за технологією CRISPR
Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) вперше дозволило до застосування терапію, що використовує редагування геному CRISPR/Cas9. Препарат Casgevy (exagamglogene autotemcel), розроблений Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics, призначений для підлітків і дорослих від 12 років із серпоподібно-клітинною хворобою та рецидивними вазооклюзивними кризами. Рішення регулятора стало історичним кроком для всієї галузі, адже це перше в США ліки, засноване на технології CRISPR. У цей самий день FDA також затвердило іншу, не-CRISPR генну терапію Lyfgenia від bluebird bio.
Casgevy працює як аутологічна клітинна терапія: з пацієнта забирають гемопоетичні стовбурові клітини, в лабораторії редагують їх CRISPR/Cas9 і повертають назад у вигляді одноразової інфузії. Мета редагування — «перезапустити» вироблення фетального гемоглобіну, який не піддається «серпуванню» й здатен зменшити або усунути болісні кризи. Затверджена інструкція підтверджує статус одноразового введення та показання для пацієнтів із повторними VOC, під наглядом центрів, що мають відповідні протоколи безпеки.
Схвалення ґрунтується на сукупності клінічних даних, де значна частина учасників після лікування не мала болісних кризів протягом щонайменше року, а профіль безпеки залишався прийнятним на фоні обов’язкової підготовчої хіміотерапії. Експерти називають подію «рубіконом» для персоналізованої медицини, водночас наголошуючи на необхідності довгострокового спостереження за ефективністю та ризиками й на поступовому розгортанні доступу через авторизовані центри.